Учёные показали, что можно безопасно и эффективно исправлять дефектные гены, отвечающие за наследственные заболевания.


С момента появления революционной технологии геномного редактирования CRISPR учёные провели немало смелых экспериментов. Пожалуй, самым громким стало редактирование генома человеческого эмбриона. Несмотря на призывы о запрете подобных опытов, в 2015 году китайские учёные впервые отредактировали ДНК непособных к жизни эмбрионов человека.

Пока в научном сообществе разгорались этические споры, гены эмбрионов человека продолжали подвергать модификации, правда, с низким уровнем эффективности.

В марте 2017 года метод CRISPR впервые испытали на жизнеспособных человеческих эмбрионах, то есть тех, что потенциально могли стать плодом в чреве женщины и родиться на свет. Тогда на противоречивый эксперимент вновь решились исследователи из Поднебесной, и вот теперь их “догнали” коллеги из Соединённых Штатов.

Собственно, первый эксперимент по редактированию генома человека в Америке стартовал ещё год назад. Теперь же команда под руководством Шухрата Миталипова (Shoukhrat Mitalipov) из Орегонского университета здоровья и науки заявила об успешном редактировании генома человеческого эмбриона.

Эта работа превзошла все предыдущие как по количеству эмбрионов, которые подверглись модификации, так и по результативности. Команда продемонстрировала, что безопасно и эффективно исправлять дефектные гены, отвечающие за наследственные заболевания, стопроцентно возможно.



Хотя ни одному из эмбрионов не позволили развиваться больше нескольких дней (и тем более не планировалось проводить с их помощью искусственное оплодотворение), эксперимент наглядно показал возможность создания генетически модифицированных людей.

Поясним, что при изменении кода ДНК человеческих эмбрионов цель учёных состоит в том, чтобы показать, что они могут "исправить" гены, ведущие к появлению таких болезней, как, например, бета-талассемия — это опасное заболевание крови.

Сам процесс такой модификации эксперты называют инженерией клеток зародышевой линии. Поскольку если допустить рождение ребёнка с "исправленной" ДНК, то он передаст изменения последующим поколениям через собственные клетки – яйцеклетку или сперму.

Вот почему такие эксперименты вызывают этические споры: теоретически исследователи могут создавать "дизайнерских" детей, то есть генетически усовершенствованных. Против такой перспективы сегодня решительно выступает ряд религиозных организаций, некоторые общественные деятели и биотехнологические компании, а технологию CRISPR уже называют потенциальным оружием массового уничтожения.

Более того, предыдущие исследования китайцев выявили некоторые ошибки, появляющиеся в процессе редактирования, и показали, что изменения ДНК могут затронуть не все клетки, а лишь некоторые. Это явление называется генетическим мозаицизмом. Американцем же удалось всего этого избежать: они доказали, что можно обойти как мозаицизм, так и "внецелевое" действие (или попросту ошибки) работы системы CRISPR.

Сам Шухрат Миталипов отказался давать комментарии, однако его коллеги подтвердили успешность экспериментов.

Известно, что в своём исследовании команда использовала несколько десятков эмбрионов, созданных благодаря сперме, предоставленной добровольцами-носителями унаследованных мутаций. Правда, пока что остаётся неизвестным, какие именно гены подверглись редактированию.

На видео ниже показано, как химические вещества, модифицирующие нужный ген, вводятся в яйцеклетку в момент оплодотворения.



Несмотря на очередной успех, споры вокруг редактирования генома человеческих эмбрионов продолжаются. Многие исследователи уже выступили в поддержку идеи о том, что в принципе нет ничего страшного в модифицировании, если речь идёт о серьёзных наследственных заболеваниях, угрожающих жизни будущего человека.

В то же время эксперты едины во мнении относительно любых генетических усовершенствований, например, для создания детей с потенциально более высоким интеллектом.

"Редактирование генома для улучшения каких-либо характеристик или способностей, а не здоровья, вызывает озабоченность по поводу того, могут ли преимущества превышать риски, и справедливо ли, что такие эксперименты будут доступны лишь немногим людям", — заключает Альта Чаро (Alta Charo), сопредседатель исследовательского комитета Национальной Академии наук США и профессор права и биоэтики в Висконсинском университете в Мэдисоне.

Сегодня в Штатах любые попытки дать жизнь эмбриону с отредактированной ДНК запрещены на законодательном уровне. Кроме того, существует законопроект об остановке любого финансирования подобных клинических испытаний. Впрочем, несмотря на такие барьеры, создание "генно-модифицированного" человека может осуществиться в любой стране, где правовых ограничений на этот процесс нет.